Comunicati stampa | Chiesi Farmaceutici S.p.A.

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\ \ 29/04/2026\ \ Il Gruppo Chiesi acquisisce KalVista Pharmaceuticals, rafforzando il portafoglio globale nelle Malattie Rare](/content/it/media-hub/comunicati-stampa/il-gruppo-chiesi-acquisisce-kalvista-pharmaceuticals-rafforzando-il-portafoglio-globale-nelle-malattie-rare/index.html) \ \ 29/04/2026\ \ Il Gruppo Chiesi acquisisce KalVista Pharmaceuticals, rafforzando il portafoglio globale nelle Malattie Rare](/content/it/media-hub/comunicati-stampa/il-gruppo-chiesi-acquisisce-kalvista-pharmaceuticals-rafforzando-il-portafoglio-globale-nelle-malattie-rare/index.html)

\ \ 03/09/2026\ \ Chiesi porta avanti il percorso verso gli inalatori a ridotta impronta carbonica (Carbon Minimal Inhaler, CMI) con la convalida in Europa delle sottomissioni regolatorie per la Tripla Terapia in Singolo Inalatore (SITT) e per la combinazione ICS/LABA in pMDI con propellente di nuova generazione](/content/it/media-hub/comunicati-stampa/chiesi-porta-avanti-percorso-verso-inalatori-a-ridotta-impronta-carbonica-con-convalida-in-europa-delle-sottomissioni-regolatorie-per-tripla-terapia-in-singolo-inalatore-e-per-la-combinazione-ics-laba-in-pmdi-con-propellente-di-nuova-generazione/index.html) \ \ 03/09/2026\ \ Chiesi porta avanti il percorso verso gli inalatori a ridotta impronta carbonica (Carbon Minimal Inhaler, CMI) con la convalida in Europa delle sottomissioni regolatorie per la Tripla Terapia in Singolo Inalatore (SITT) e per la combinazione ICS/LABA in pMDI con propellente di nuova generazione](/content/it/media-hub/comunicati-stampa/chiesi-porta-avanti-percorso-verso-inalatori-a-ridotta-impronta-carbonica-con-convalida-in-europa-delle-sottomissioni-regolatorie-per-tripla-terapia-in-singolo-inalatore-e-per-la-combinazione-ics-laba-in-pmdi-con-propellente-di-nuova-generazione/index.html)

\ \ 31/07/2026\ \ Chiesi ottiene l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio in Europa per la sua Triplice Terapia in Singolo Inalatore erogata tramite NEXThaler® per il trattamento di mantenimento dell’asma](/content/it/media-hub/comunicati-stampa/chiesi-ottiene-autorizzazione-immissione-in-commercio-in-europa-per-triplice-terapia-in-singolo-inalatore-erogata-tramite-nexthaler-per-trattamento-di-mantenimento-asma/index.html) \ \ 31/07/2026\ \ Chiesi ottiene l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio in Europa per la sua Triplice Terapia in Singolo Inalatore erogata tramite NEXThaler® per il trattamento di mantenimento dell’asma](/content/it/media-hub/comunicati-stampa/chiesi-ottiene-autorizzazione-immissione-in-commercio-in-europa-per-triplice-terapia-in-singolo-inalatore-erogata-tramite-nexthaler-per-trattamento-di-mantenimento-asma/index.html)

\ \ 22/06/2026\ \ Chiesi Global Rare Diseases annuncia l'approvazione della Commissione Europea di lomitapide in capsule per l'uso pediatrico nell'ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH)](/content/it/media-hub/comunicati-stampa/chiesi-global-rare-diseases-annuncia-approvazione-commissione-europea-lomitapide-capsule-uso-pediatrico-hofh/index.html) \ \ 22/06/2026\ \ Chiesi Global Rare Diseases annuncia l'approvazione della Commissione Europea di lomitapide in capsule per l'uso pediatrico nell'ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH)](/content/it/media-hub/comunicati-stampa/chiesi-global-rare-diseases-annuncia-approvazione-commissione-europea-lomitapide-capsule-uso-pediatrico-hofh/index.html)

\ \ 11/06/2026\ \ Chiesi completa l’acquisizione di KalVista Pharmaceuticals](/content/it/media-hub/comunicati-stampa/chiesi-completa-acquisizione-di-kalvista-pharmaceuticals/index.html) \ \ 11/06/2026\ \ Chiesi completa l’acquisizione di KalVista Pharmaceuticals](/content/it/media-hub/comunicati-stampa/chiesi-completa-acquisizione-di-kalvista-pharmaceuticals/index.html)

\ \ 20/05/2026\ \ Chiesi annuncia la nuova Presidente e il nuovo Vicepresidente](/content/it/media-hub/comunicati-stampa/chiesi-annuncia-la-nuova-presidente-e-il-nuovo-vicepresidente/index.html) \ \ 20/05/2026\ \ Chiesi annuncia la nuova Presidente e il nuovo Vicepresidente](/content/it/media-hub/comunicati-stampa/chiesi-annuncia-la-nuova-presidente-e-il-nuovo-vicepresidente/index.html)

Press Release

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03/09/2026

Chiesi porta avanti il percorso verso gli inalatori a ridotta impronta carbonica (Carbon Minimal Inhaler, CMI) con la convalida in Europa delle sottomissioni regolatorie per la Tripla Terapia in Singolo Inalatore (SITT) e per la combinazione ICS/LABA in pMDI con propellente di nuova generazione

Punti chiave \ \ Le sottomissioni regolatorie per i pMDI (inalatori pressurizzati predosati) con propellente di nuova generazione, relative al portafoglio Chiesi di Tripla Terapia in Singolo Inalatore (SITT; o ICS/LABA/LAMA) e di doppie combinazioni fisse ICS/LABA (corticosteroide inalatorio associato a broncodilatatore a lunga durata d’azione), sono state validate dalle Agenzie Regolatorie europee. \ Transizione a HFA-152a, un propellente di nuova generazione classificato come non-PFAS* e a basso potenziale di riscaldamento globale (GWP) per ridurre fino al 90% l’impronta di carbonio dei pMDI di Chiesi rispetto a quelli attuali. 1-3 \ Progettati per supportare la continuità terapeutica per pazienti e operatori sanitari, mantenendo efficacia, sicurezza e facilità d’uso consolidate.4-8 \ La validazione delle domande regolatorie sostiene l’ambizione di Chiesi di raggiungere il Net Zero+ lungo l’intera catena del valore entro il 20359 e segue l’approvazione da parte della MHRA dei pMDI di Chiesi a base di beclometasone formulati con HFA-152a. \ \ \ \ Parma, Italia – 3 settembre 2026 – Chiesi Group, azienda biofarmaceutica internazionale focalizzata sulla ricerca e certificata B CorpTM, annuncia oggi un ulteriore passo nel proprio percorso verso gli inalatori a ridotta impronta carbonica (Carbon Minimal Inhaler, CMI), con la validazione in Europa delle domande regolatorie relative ai pMDI SITT e ICS/LABA. \ \ \ \ L’avvio della procedura di valutazione regolatoria rappresenta un passo significativo nella transizione di Chiesi verso pMDI a ridotta impronta di carbonio in tutto il proprio portafoglio respiratorio, coniugando innovazione e responsabilità. Questo supporta l’obiettivo più ampio dell’azienda di ridurre l’impatto ambientale delle terapie respiratorie, garantendo al contempo una transizione senza discontinuità per pazienti e professionisti sanitari. Nel luglio 2026, la “Medicines and Healthcare products Regulatory Agency” (MHRA) del Regno Unito ha approvato i pMDI di Chiesi a base di beclometasone formulati con HFA-152a, segnando la prima approvazione nel Regno Unito di questo propellente di nuova generazione per un inalatore pressurizzato predosato. \ \ \ \ I pMDI di Chiesi stanno passando a HFA-152a, un propellente di nuova generazione classificato come non-PFAS* e a basso GWP progettato per ridurre fino al 90% l’impronta di carbonio dei prodotti rispetto agli attuali 1-3, mantenendo al contempo efficacia, sicurezza e usabilità consolidate.4-8 \ \ \ \ «Innovazione nella cura dei pazienti e responsabilità ambientale non sono in contrapposizione. I nostri pMDI di nuova generazione a impatto climatico ridotto si propongono di offrire lo stesso livello di cura, diminuendo al contempo le emissioni fino al 90% rispetto agli inalatori attualmente in uso e uso e raggiungendo livelli comparabili a quelli degli inalatori a polvere secca (DPI)», ha dichiarato Andrea Bizzi, Executive Vice President, Region Europe TOP 5 & Interim AIR Franchise. «Queste domande regolatorie rappresentano un ulteriore passo nel nostro percorso verso un portafoglio completo di CMI extrafini, sia pMDI sia DPI». \ \ \ \ «La transizione verso i pMDI a basse emissioni di carbonio rappresenta un passo fondamentale per ridurre l’impatto ambientale delle cure respiratorie”, ha dichiarato Sara Panigone, Senior Director e Global Project Leader della divisione AIR. “Inoltre, contribuisce a garantire la disponibilità a lungo termine di un’ampia gamma di farmaci inalatori efficaci, salvaguardando la vita dei pazienti e assicurando l’accesso e la continuità delle cure». \ \ \ \ La transizione del portafoglio CMI di Chiesi è focalizzata sulla riduzione dell’impronta di carbonio associata ai pMDI, che continuano a rappresentare un’opzione importante nel trattamento dell’asma e della BPCO. La conversione al propellente di nuova generazione HFA-152a dei nostri pMDI supporta la decarbonizzazione delle cure respiratorie contribuendo al contempo a salvaguardare accesso e continuità terapeutica nel lungo periodo.1-8, 10-12 \ \ \ \* PFAS: sostanze per- e polifluoroalchiliche; “non-PFAS” significa anche “privo di sostanze chimiche permanenti” (“forever chemicals”). \ \ \ \ \ \ Note per la stampa – procedure regolatorie \ \ \ \ \ I pMDI per la Tripla Terapia in Singolo Inalatore (SITT o ICS/LABA/LAMA, beclometasone dipropionato/formoterolo fumarato diidrato/glicopirronio bromuro) sono stati presentati tramite procedura centralizzata UE all’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA). \ \ \ \ I pMDI ICS/LABA (beclometasone dipropionato/formoterolo fumarato diidrato) sono gestiti attraverso una procedura regolatoria coordinata multi-paese con il BfArM – Istituto Federale Tedesco per i Farmaci e i Dispositivi Medici – nel ruolo di Stato membro di riferimento. \ \ \ \ \ +Net Zero Commitment \ \ Chiesi punta a diventare la prima azienda farmaceutica a raggiungere zero emissioni nette di gas effetto serra lungo l’intera catena del valore entro il 2035, con 15 anni di anticipo rispetto all’obiettivo europeo di neutralità climatica. Questo impegno copre tutte le categorie di emissioni. Gli obiettivi di Chiesi sono stati validati dalla Science Based Targets initiative (SBTi) nell’aprile 2024. Il Gruppo ha consolidato il proprio inventario delle emissioni di gas serra in linea con gli standard ISO 14064 e GHG Protocol, con audit annuali svolti da enti indipendenti. \ \ La transizione al propellente di nuova generazione HFA-152a rappresenta una delle azioni più rilevanti nella roadmap Net Zero di Chiesi, poiché i propellenti degli inalatori costituiscono la principale fonte di emissioni di gas a effetto serra del Gruppo. \ \ \ \ Gruppo Chiesi \ \ Chiesi è un gruppo biofarmaceutico internazionale orientato alla ricerca che sviluppa e commercializza soluzioni terapeutiche innovative nel campo della salute respiratoria, delle malattie rare e delle cure specialistiche. Per realizzare la propria missione di migliorare la qualità di vita delle persone, il Gruppo agisce in maniera responsabile non solo verso i pazienti, ma anche per le comunità in cui opera e per l’ambiente. Avendo adottato lo status giuridico di Società Benefit in Italia, negli Stati Uniti, in Francia e in Colombia, l’impegno di Chiesi a creare valore condiviso per la società nel suo complesso è legalmente vincolante, e al centro di ogni decisione aziendale. Come B Corp certificata dal 2019, Chiesi soddisfa standard verificati in materia di pratiche aziendali sociali e ambientali.  \ \ \ \ L’azienda ha l’obiettivo di raggiungere Zero Emissioni Nette di gas a effetto serra (GHG) entro il 2035. Chiesi, che vanta 90 anni di esperienza, ha sede a Parma, con 31 filiali commerciali nel mondo, e conta oltre 7.900 collaboratori. Il Centro Ricerche di Parma collabora con altri sei importanti poli di R&S in Francia, Stati Uniti, Canada, Cina, Regno Unito, e Svezia.  \ \ \ \ \ \\\***\ \ Press info: \ \ Vera Valota \ \ Head of Global Communications, AIR & CARE \ \ Tel: +44 734 188 99 92 \ \ Email: v.valota@chiesi.com \ \ \ \ \ \ References: \ \ \ \ Panigone S et al 2020, BMJ Open Respiratory Research: Environmental impact of inhalers for respiratory diseases: decreasing the carbon footprint while preserving patient-tailored treatment (https://doi.org/10.1136/bmjresp-2020-000571) \ EU ECHA Webinar: Restriction of per- and polyfluoroalkyl substances (PFAS) under REACH \ OECD Reconciling Terminology of the Universe of Per- and Polyfluoroalkyl Substances 2021 \ Rony F et al 2024, Pulmonary Pharmacology & Therapeutics: Evaluating the pharmacokinetics of beclometasone dipropionate/formoterol fumarate/glycopyrronium bromide delivered via pressurized metered-dose inhaler using a low global warming potential propellant. (https://doi.org/10.1016/j.pupt.2024.102299) \ Almeida M et al. Relative lung availability and total systemic exposure after inhalation of medium or high strength doses of beclometasone dipropionate/formoterol fumarate, formulated as pMDI with a next generation propellant. Thorax 2025 BTS Winter meeting \ Salvadori M et al 2025, Pulmonary Pharmacology & Therapeutics: The low global warming potential propellant HFA-152a does not induce bronchoconstriction or impair mucociliary clearance (https://doi.org/10.1016/j.pupt.2025.102358) \ Singh D et al 2026, Respiratory Medicine: Safety and tolerability of the low global warming potential propellant HFA-152a in patients with asthma receiving beclometasone dipropionate/formoterol fumarate/glycopyrronium: The TRECOS study (https://doi.org/10.1016/j.rmed.2026.108814) \ Matturro A et al 2025, An Official Journal of the American Association of Pharmaceutical Scientists: Innovative drug development approach to address the transition to low global warming potential propellant using hydrofluoroalkane-152a, for triple combination pressurized metered-dose inhaler products targeting small airways (https://doi.org/10.1208/s12249-025-03057-z) \ Chiesi’s Sustainability Report 2025 https://www.chiesi.com/en/sustainability/sustainability-report \ Pernigotti D et al 2021, BMJ Open Respiratory Research: Reducing carbon footprint of inhalers: analysis of climate and clinical implications of different scenarios in five European countries (https://doi.org/10.1136/bmjresp-2021-001071) \ Attar-Zadeh D et al 2021, Journal of Health Economics and Outcomes Research: Health-care Resource Requirements and Potential Financial Consequences of an Environmentally Driven Switch in Respiratory Inhaler Use in England (https://doi.org/10.36469/001c.26113) \ Usmani O et al 2022, Journal of Allergy Clinical Immunology Practice. Real-World Impact of Nonclinical Inhaler Regimen Switches on Asthma or COPD: A Systematic Review. (https://doi.org/10.1016/j.jaip.2022.05.039) Download Pdf Chiesi porta avanti il percorso verso gli inalatori a ridotta impronta carbonica (Carbon Minimal Inhaler, CMI) con la convalida in Europa delle sottomissioni regolatorie per la Tripla Terapia in Singolo Inalatore (SITT) e per la combinazione ICS/LABA in pMDI con propellente di nuova generazione

31/07/2026

Chiesi ottiene l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio in Europa per la sua Triplice Terapia in Singolo Inalatore erogata tramite NEXThaler® per il trattamento di mantenimento dell’asma

Punti chiave \ \ L’autorizzazione europea rafforza l’impegno di Chiesi nel mettere a disposizione delle persone con asma un’ampia gamma di formulazioni e dispositivi terapeutici. \ NEXThaler® è un inalatore di polvere secca (DPI - Dry Powder Inhaler), progettato specificamente per le formulazioni extrafini di Chiesi. \ Con l’introduzione della formulazione DPI per il trattamento dell’asma, Chiesi amplia il proprio portfolio di inalatori a ridotta impronta carbonica (Carbon Minimal Inhaler, CMI) destinati ai pazienti con asma e BPCO* sostenendo l’ambizione del Gruppo di raggiungere il Net Zero* lungo l’intera catena del valore entro il 2035. \ \ \ \ Parma, 31 luglio 2026 – Chiesi, gruppo biofarmaceutico internazionale orientato alla ricerca e certificato B Corp, annuncia che la Commissione Europea (CE) ha concesso l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio per la propria Triplice Terapia in Singolo Inalatore (Single Inhaler Triple Therapy – SITT; beclometasone dipropionato, formoterolo fumarato e glicopirronio) a dosaggio medio (88/5/9 μg), erogata tramite il dispositivo NEXThaler®, per il trattamento di mantenimento dell’asma negli adulti nell’Unione Europea.\ \ \ \ L’autorizzazione della Commissione Europea segue il parere positivo espresso nel maggio 2026 dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA). \ \ Con questa approvazione, Chiesi amplia ulteriormente la propria offerta di formulazioni extrafini per l’asma, rendendo disponibile un’opzione di triplice terapia in singolo inalatore in formulazione DPI per i pazienti il cui controllo della malattia non risulta adeguato con una terapia di combinazione duplice. \ \ \ \ "Questa autorizzazione rappresenta un importante passo avanti nel nostro impegno a migliorare la gestione dell’asma", ha dichiarato Simon Manners, Vice President, Global Commercial AIR Franchise di Chiesi. "L’ampliamento della gamma di triplici terapie extrafini in singolo inalatore ci consente di supportare i professionisti della salute con opzioni terapeutiche sempre più personalizzate e di contribuire a rispondere ai bisogni delle persone che convivono con l’asma." \ \ \ \ L’asma è una malattia infiammatoria cronica che interessa circa 363 milioni di persone nel mondo.¹ Secondo la Global Initiative for Asthma (GINA), l’asma non controllata è caratterizzata da uno scarso controllo dei sintomi e/o da frequenti riacutizzazioni, comprese quelle che richiedono l’impiego di corticosteroidi orali o che comportano il ricovero ospedaliero.² Una gestione efficace della patologia, attraverso un trattamento appropriato e tempestivo, è fondamentale per ottenere il controllo dei sintomi, ridurre il rischio di esacerbazioni e supportare i pazienti nel condurre una vita attiva e soddisfacente.³ \ \ \ \ Questa autorizzazione conferma ulteriormente la consolidata esperienza di Chiesi nell’area respiratoria e il suo impegno nello sviluppo di soluzioni terapeutiche innovative. \ \ \ \ La disponibilità della Triplice Terapia in Singolo Inalatore di Chiesi erogata tramite NEXThaler® a dosaggio medio per il trattamento dell’asma varierà nei diversi Paesi dell’Unione Europea e sarà soggetta alle procedure nazionali di autorizzazione e rimborso. \ \ \ \ \ \* BCPO: Broncopneumopatia Cronica Ostruttiva \ \ \ Riferimenti \ \ World Health Organization. Asthma. Ginevra: WHO; 2026. \ Global Initiative for Asthma (GINA). Global Strategy for Asthma Management and Prevention. Aggiornamento 2025. \ Global Initiative for Asthma (GINA). Global Strategy for Asthma Management and Prevention. Aggiornamento 2026. \ \ \ *Impegno Net Zero \ \ Chiesi punta a diventare la prima azienda farmaceutica a raggiungere emissioni nette di gas serra pari a zero lungo l’intera catena del valore entro il 2035, con 15 anni di anticipo rispetto all’obiettivo europeo di neutralità climatica. Questo impegno riguarda tutte le categorie di emissioni. I target climatici di Chiesi sono stati validati dalla Science Based Targets initiative (SBTi) nell’aprile 2024. Il Gruppo ha consolidato il proprio inventario delle emissioni di gas serra in linea con gli standard ISO 14064 e GHG Protocol, sottoponendolo annualmente a verifiche indipendenti da parte di organismi terzi. \ \ La transizione al propellente di nuova generazione HFA-152a rappresenta una delle azioni più significative della roadmap Net Zero di Chiesi, poiché i propellenti degli inalatori costituiscono la principale fonte di emissioni di gas serra del Gruppo. \ \ \ \ Chiesi\ \ Chiesi è un gruppo biofarmaceutico internazionale orientato alla ricerca, che sviluppa e commercializza soluzioni terapeutiche innovative nell’ambito della salute respiratoria, delle malattie rare e delle cure specialistiche. La missione dell’azienda è migliorare la qualità della vita delle persone e operare in modo responsabile nei confronti della comunità e dell’ambiente.   \ \ Avendo adottato lo status giuridico di Società Benefit in Italia, negli Stati Uniti, in Francia e in Colombia, l’impegno di Chiesi a creare valore condiviso per la società nel suo complesso è legalmente vincolante, e al centro di ogni decisione aziendale. Come B Corp certificata dal 2019, Chiesi soddisfa standard verificati in materia di pratiche aziendali sociali e ambientali. L’azienda ha l’obiettivo di raggiungere Zero Emissioni Nette di gas a effetto serra (GHG) entro il 2035. Chiesi, che vanta 90 anni di esperienza, ha sede a Parma, con 31 filiali commerciali nel mondo, e conta oltre 7.900 collaboratori. Il Centro Ricerche di Parma collabora con altri sei importanti poli di R&S in Francia, Stati Uniti, Canada, Cina, Regno Unito, e Svezia.  \ \ \ \ \ \ Informazioni per la stampa \ \ Vera Valota \ Head of Global Communications, AIR & CARE \ Tel. +44 734 188 99 92 \ E-mail: v.valota@chiesi.com \ \ \ \ Anna Bonisoli Alquati \ Head of Global External Communications \ E-mail: mediarelations@chiesi.com [Download Pdf Chiesi ottiene l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio in Europa per la sua Triplice Terapia in Singolo Inalatore erogata tramite NEXThaler® per il trattamento di mantenimento dell’asma](/content/admin/assets/uploads/news-pdf/601-news-PDF1785509952.pdf "Download Pdf Chiesi ottiene l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio in Europa per la sua Triplice Terapia in Singolo Inalatore erogata tramite NEXThaler® per il trattamento di mantenimento dell’asma"/index.html)

22/06/2026

Chiesi Global Rare Diseases annuncia l'approvazione della Commissione Europea di lomitapide in capsule per l'uso pediatrico nell'ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH)

Parma, Italia - 5 giugno 2026 – Chiesi Global Rare Diseases, business unit del Gruppo Chiesi dedicata allo sviluppo di terapie innovative e soluzioni per le persone affette da malattie rare, ha annunciato che la Commissione Europea ha approvato l'utilizzo di lomitapide in capsule nei bambini dai 5 anni di età affetti da ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH), in associazione alla dieta e ad altri trattamenti ipolipemizzanti, inclusa l'aferesi delle LDL ove disponibile.\ \ \ \ La decisione della Commissione Europea segue il parere positivo del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), che aveva raccomandato l'estensione dell'indicazione terapeutica. Lomitapide è autorizzato nell'Unione Europea per il trattamento degli adulti con HoFH dal 2013.\ \ \ \ "Questa approvazione della Commissione Europea rappresenta un importante traguardo per i bambini affetti da HoFH e per le loro famiglie", ha dichiarato Mitch Goldman, MD, PhD, Senior Vice President Ricerca e Sviluppo di Chiesi Global Rare Diseases. "La HoFH è una patologia che può provocare danni cardiovascolari irreversibili fin dai primi anni di vita e, nonostante le opzioni terapeutiche esistenti, permane un importante bisogno clinico insoddisfatto nei pazienti più giovani. Estendendo l'indicazione di lomitapide ai bambini dai 5 anni di età, è ora disponibile per le famiglie e per i medici una nuova opzione terapeutica supportata dai dati dello studio clinico di fase 3 APH-19. Questa approvazione riflette il nostro impegno nel garantire che le persone affette da malattie rare non vengano trascurate in nessuna fase della vita."\ \ \ \ L'approvazione europea si basa sui risultati dello studio di fase 3 APH-19, multicentrico, in aperto e a singolo braccio, che ha coinvolto 43 pazienti pediatrici di età compresa tra 5 e 17 anni affetti da HoFH. Lo studio ha raggiunto l'endpoint primario dimostrando una riduzione media del 53,5% dei livelli di colesterolo LDL rispetto al basale alla settimana 24 (p<0,0001).\ \ \ \ Alla settimana 24 sono state inoltre osservate riduzioni significative (tutte con p<0,0001) di colesterolo non-HDL, colesterolo totale, colesterolo VLDL, apolipoproteina B e trigliceridi, che costituivano endpoint secondari dello studio. Gli eventi avversi osservati sono stati prevalentemente di grado lieve e principalmente di natura gastrointestinale ed epatica. Eventi avversi di particolare interesse sono stati riportati in cinque pazienti (12%): due casi di natura gastrointestinale e tre di natura epatica. È stato segnalato un solo evento avverso grave correlato al trattamento, consistente in un aumento degli enzimi epatici, che ha richiesto due interruzioni temporanee della terapia, due riduzioni del dosaggio e una successiva nuova titolazione della dose. Nel complesso i risultati sono risultati coerenti con il profilo di sicurezza già noto di lomitapide1.\ \ \ \ Informazioni su HoFH\ L'ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH) è una rara malattia genetica caratterizzata da livelli estremamente elevati di colesterolo fin dalla nascita2. Nelle persone affette da HoFH, le arterie tendono a ostruirsi precocemente e i livelli di colesterolo LDL ("colesterolo cattivo") possono superare di oltre dieci volte i valori considerati accettabili, aumentando significativamente il rischio di gravi malattie cardiovascolari, aterosclerosi precoce ed eventi cardiaci2.\ La diagnosi e il trattamento precoci sono fondamentali, ma molti pazienti restano ancora non diagnosticati o non adeguatamente trattati.2,3\ \ \ \ Informazioni su lomitapide\ Lomitapide è il principio attivo presente in un medicinale soggetto a prescrizione medica che viene utilizzato, in associazione a una dieta povera di grassi, ad attività fisica e ad altri trattamenti finalizzati alla riduzione del colesterolo LDL, per diminuire i livelli di LDL-C negli adulti e nei bambini dai 5 anni di età affetti da ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH).4\ Quando possibile, la diagnosi di HoFH deve essere confermata geneticamente. Devono inoltre essere escluse altre forme di iperlipoproteinemia primaria e le cause secondarie di ipercolesterolemia, come la sindrome nefrosica o l'ipotiroidismo. \ \ \ \ Gruppo Chiesi\ Chiesi è un gruppo biofarmaceutico internazionale orientato alla ricerca che sviluppa e commercializza soluzioni terapeutiche innovative nel campo della salute respiratoria, delle malattie rare e delle cure specialistiche. Per realizzare la propria missione di migliorare la qualità di vita delle persone, il Gruppo agisce in maniera responsabile non solo verso i pazienti, ma anche per le comunità in cui opera e per l’ambiente. Avendo adottato lo status giuridico di Società Benefit in Italia, negli Stati Uniti, in Francia e in Colombia, l’impegno di Chiesi a creare valore condiviso per la società nel suo complesso è legalmente vincolante, e al centro di ogni decisione aziendale. Come B Corp certificata dal 2019, Chiesi soddisfa standard verificati in materia di pratiche aziendali sociali e ambientali. \ L’azienda ha l’obiettivo di raggiungere Zero Emissioni Nette di gas a effetto serra (GHG) entro il 2035. Chiesi, che vanta 90 anni di esperienza, ha sede a Parma, con 31 filiali commerciali nel mondo, e conta oltre 7.900 collaboratori. Il Centro Ricerche di Parma collabora con altri sei importanti poli di R&S in Francia, Stati Uniti, Canada, Cina, Regno Unito, e Svezia. \ \ \ \ Chiesi Global Rare Diseases\ Chiesi Global Rare Diseases è la business unit del Gruppo Chiesi dedicata allo sviluppo di terapie innovative e soluzioni per le persone che convivono con malattie rare. L'obiettivo è favorire un accesso equo alle cure affinché il maggior numero possibile di pazienti possa vivere una vita piena e soddisfacente, collaborando con la comunità delle malattie rare a livello globale per dare voce alle persone meno rappresentate nei sistemi sanitari.\ \ \ \ Chiesi Media Contact\ Chiara Travagin\ Head of Global Communications, Rare\ E-mail: c.travagin@chiesi.com\ \ Anna Bonisoli Alquati\ Head of Global External Communications\ E-mail: mediarelations@chiesi.com\ \ \ \ References\ \ Masana, L., Zambon, A., Schmitt, C. P., Taylan, C., Driemeyer, J., Cohen, H., Buonuomo, P. S., Alashwal, A., Al-Dubayee, M., Kholaif, N., Diaz-Diaz, J. L., Maatouk, F., Martinez-Hervas, S., Mangal, B., Löwe, S., & Cunningham, T. (2024). Lomitapide for the treatment of paediatric patients with homozygous familial hypercholesterolaemia (APH-19): Results from the efficacy phase of an open-label, multicentre, phase 3 study. The Lancet Diabetes & Endocrinology, 12(12), 880–889.\ Borberg H. The lower the better: target values after LDL-Apheresis and semi selective LDL-elimination therapies. Transfus Apher Sci. 2013;48(2):203-206.\ Cuchel M, Raal FJ, Hegele RA, et al. 2023 Update on European Atherosclerosis Society Consensus Statement on Homozygous Familial Hypercholesterolaemia: new treatments and clinical guidance. Eur Heart J. 2023;44(25): 2277-2291.\ European Medicines Agency. (2025, January 27). Lojuxta, INN-lomitapide: EPAR product information. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/lojuxta-epar-product-information_en.pdf Download Pdf Chiesi Global Rare Diseases annuncia l'approvazione della Commissione Europea di lomitapide in capsule per l'uso pediatrico nell'ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH)

11/06/2026